11 เดือนที่แล้ว สหรัฐฯ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ปิดการทดลองทางคลินิกระยะที่ 18/001 ของ Solid Biosciences (SLDB) “IGNITE DMD” หลังจากผู้ป่วยอายุน้อยรายหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับการทดลองประสบ “เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง” แม้ว่าผู้ป่วยที่สงสัยว่าจะฟื้นตัว แต่ไม่มีผู้ป่วยรายใหม่ที่ต้องทนทุกข์ทรมานจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงดังกล่าว และบริษัทได้มอบ "ข้อมูลและมาตรการที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อปรับปรุงความปลอดภัยของผู้ป่วย" และ "ข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับการปรับปรุงกระบวนการผลิต" ให้กับ FDA แต่ FDA ปฏิเสธที่จะอนุญาตให้มีการทดลองเพื่อ กลับมาดำเนินการต่อในเดือนกรกฎาคม และขอให้ Solid Biosciences ให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลอง และมาตรการด้านความปลอดภัยที่เสนอให้เพิ่มเพื่อให้การทดลองกลับมาเป็นปกติ เดินหน้าต่อไปอีกสามเดือน และ — สำเร็จ!ในวันพฤหัสบดี Solid Biosciences ยืนยันว่า FDA ได้ “ยกเลิกการระงับทางคลินิก” ในการทดลอง โดยยอมรับว่าบริษัทได้ “ตอบคำถามทางคลินิกทั้งหมดอย่างน่าพอใจ” ในอนาคต บริษัทวางแผนที่จะกำจัดแคปซิดของไวรัสที่ว่างเปล่าส่วนใหญ่ (เปลือกโปรตีนที่มีสารของไวรัส) และจำกัดน้ำหนักสูงสุดของผู้ป่วยเด็กที่เข้าร่วมการทดลองไว้ที่ XNUMX กิโลกรัม เพื่อลดปริมาณไวรัสของ SGT-XNUMX การบำบัดที่ผู้ป่วยสัมผัส ตามชื่อที่แนะนำ การทดลอง IGNITE DMD ของ Solid Biosciences มุ่งเป้าไปที่การชะลอหรือย้อนกลับผลกระทบของ Duchenne Mกล้ามเนื้อ Dystrophy (DMD) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้อเสื่อมและอ่อนแรงมากขึ้นเรื่อยๆ โดยส่วนใหญ่ในเด็กผู้ชายอายุตั้งแต่ XNUMX ปีขึ้นไป (ซึ่งอธิบายถึงภาวะต่ำ น้ำหนักสูงสุดของผู้เข้าร่วมการทดลอง) SGT-001 ของบริษัทเป็นยีนบำบัดที่ฉีดไวรัสดัดแปลงเข้าไปในผู้ป่วย โดยมีรหัส DNA เพื่อแก้ไขปัญหาที่ทำให้เกิดโรค อย่างน้อยนี่คือสิ่งที่ควรจะเกิดขึ้นในทางทฤษฎี การทดลอง IGNITE DMD ได้รับการออกแบบมาเพื่อตรวจสอบว่าใช้งานได้ในทางปฏิบัติหรือไม่ และต้องขอบคุณการพิจารณาใหม่ของ FDA ในตอนนี้ การทดลองเหล่านี้จึงจะได้รับอนุญาตให้ดำเนินการต่อได้ ซึ่งอาจอยู่ในช่วงไตรมาสแรกของปี 2021 ในบันทึกย่อเมื่อวันพฤหัสบดี Gbola Amusa นักวิเคราะห์ของ Chardan ยืนยันว่า การตัดสินใจของ FDA กำหนดให้การพัฒนา SGT-001 “กลับมาดำเนินการอีกครั้ง” โดยมุ่งเป้าไปที่โอกาสทางการตลาดทั่วโลกที่มีมูลค่า 50 หมื่นล้านดอลลาร์ หากได้รับการอนุมัติ การรักษาจะเป็นหนึ่งในการบำบัดด้วยยีน "ค่อนข้างน้อย" ที่เคยได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานของมนุษย์ทั่วโลก ส่งผลให้ Solid Biosciences อยู่ในตำแหน่งผู้นำในตลาดนี้ และเนื่องจากผลิตภัณฑ์บำบัดด้วยยีน เช่น SGT-001 ถือเป็น "นวนิยาย ซับซ้อน และค่อนข้างยากในการผลิต" อุปสรรคในการเข้าสู่ตลาดนี้สำหรับคู่แข่งจึงมีความสำคัญ นักวิเคราะห์มองว่านี่เป็น "โอกาสอันกว้างใหญ่" ซึ่งไม่ใช่สิ่งหนึ่ง โดยไม่มีความเสี่ยง แต่อย่างใดอย่างหนึ่งที่สามารถทำได้ หากการรักษาพิสูจน์ได้ ยกหุ้น Solid Biosciences จากราคาปัจจุบันที่ 4 ดอลลาร์ และเปลี่ยนเป็น 12.50 ดอลลาร์หรือมากกว่านั้น เป้าหมายราคาใหม่นี้มากกว่าสองเท่าของที่ Amusa ให้ความสำคัญกับ บริษัท ก่อนการตัดสินใจของ FDA เมื่อวันพฤหัสบดี และแสดงถึงส่วนต่างจากระดับปัจจุบันถึง 208% และในความเป็นจริง Amusa รำพึงว่า “ด้วยความก้าวหน้า” การรักษา “อาจทำให้ SLDB เกินกว่าเป้าหมายราคาที่อัปเดตของเราที่ 12.50 ดอลลาร์” — และตั้งข้อสังเกตซ้ำๆ ว่าในปีที่ผ่านมา หุ้น Solid Biosciences ถึงกับ “จุดสูงสุดที่ >$50/sh ” หมายความว่าส่วนต่างในท้ายที่สุดอาจยิ่งใหญ่กว่าสิ่งที่เขาเตรียมที่จะคาดการณ์ในวันนี้ (หากต้องการดูประวัติของ Amusa คลิกที่นี่) โดยรวมแล้ว SLDB ถือครองอันดับการซื้อปานกลางจากฉันทามติของนักวิเคราะห์ โดยอิงจากการให้คะแนน 2 “ซื้อ” และ 1 “ถือ” หุ้นขายที่ 4.06 ดอลลาร์ และราคาเป้าหมายเฉลี่ยที่ 7.17 ดอลลาร์ บ่งชี้ถึงศักยภาพในการกลับตัว 79% (ดูการวิเคราะห์หุ้น SLDB บน TipRanks) หากต้องการค้นหาแนวคิดดีๆ สำหรับการซื้อขายหุ้นด้านการดูแลสุขภาพในราคาที่น่าดึงดูด โปรดไปที่หุ้นที่น่าซื้อที่สุดของ TipRanks ซึ่งเป็นเครื่องมือที่เพิ่งเปิดตัวซึ่งรวบรวมข้อมูลเชิงลึกด้านหุ้นของ TipRanks ทั้งหมด ข้อสงวนสิทธิ์: ความคิดเห็นที่แสดงในบทความนี้คือ ของนักวิเคราะห์ที่โดดเด่นเท่านั้น เนื้อหานี้มีจุดประสงค์เพื่อให้ข้อมูลเท่านั้น
,